典型文献
腺相关病毒介导的基因疗法在溶酶体贮积症中的应用
文献摘要：
溶酶体贮积症(lysosomal storage disorders,LSDs)是一组由溶酶体酶或功能相关蛋白缺陷所致的单基因遗传代谢性疾病.临床治疗以酶替代疗法为主,但该疗法对有神经系统症状的LSDs患者疗效较差.随着多组学、测序技术和生物工程学的快速发展,基因治疗已在LSDs患者中开展.腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)作为基因治疗的载体之一,在治疗遗传代谢性等疾病中具有较好的前景.越来越多的研究表明,AAV介导的基因治疗在LSDs中有效.该文就其在LSDs中的应用作一综述.
文献关键词：
溶酶体贮积症;腺相关病毒;基因治疗
中图分类号：
作者姓名：
林雪芹
作者机构：
中南大学湘雅医院儿科/湖南省儿童脑发育障碍性疾病临床医学研究中心,湖南长沙 410008
文献出处：
引用格式：
[1]林雪芹-.腺相关病毒介导的基因疗法在溶酶体贮积症中的应用)[J].中国当代儿科杂志,2022(11):1281-1287
A类：
LSDs
B类：
腺相关病毒,基因疗法,溶酶体贮积症,lysosomal,storage,disorders,溶酶体酶,单基因遗传,遗传代谢性疾病,酶替代疗法,有神,神经系统症状,多组学,生物工程,工程学,基因治疗,adeno,associated,virus,AAV,就其
AB值：
0.300395
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