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脊髓性肌萎缩症治疗研究进展
文献摘要：
脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病,主要特征为进行性肌无力和肌肉萎缩.该病是导致患儿在婴幼儿期死亡的首要遗传病.SMA治疗的研究领域近年来发展迅速,部分相关治疗药物已经成功获批上市.该文以SMA近年的治疗研究进展作一综述.
文献关键词：
脊髓性肌萎缩症;运动神经元存活基因;基因治疗
中图分类号：
作者姓名：
杨东铃
作者机构：
广西中医药大学公共卫生与管理学院,广西南宁 530022
文献出处：
引用格式：
[1]杨东铃-.脊髓性肌萎缩症治疗研究进展)[J].中国当代儿科杂志,2022(02):204-209
A类：
B类：
脊髓性肌萎缩症,治疗研究,spinal,muscular,atrophy,SMA,常染色体隐性遗传,神经肌肉疾病,肌无力,肌肉萎缩,婴幼儿期,遗传病,治疗药物,批上,运动神经元存活基因,基因治疗
AB值：
0.274583
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