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恢复杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白表达的治疗方法研究进展
文献摘要：
杜氏肌营养不良症（DMD）是严重的进行性遗传性肌肉疾病，由X染色体的DMD基因突变致抗肌萎缩蛋白丢失引起进行性肌无力和肌萎缩，最终导致患者死于心肌和呼吸肌衰竭。目前的基因治疗方法主要旨在恢复抗肌萎缩蛋白的表达，包括通读治疗、外显子跳跃治疗、载体介导的基因替代治疗和基因编辑治疗。文中综述了这些不同治疗方法的机制和临床研究的重要进展，并分析这些治疗面临的挑战及应用前景。
文献关键词：
肌营养不良，杜氏;DMD基因;抗肌萎缩蛋白;治疗方法
中图分类号：
作者姓名：
吴璇;俞立强;刘美蓉;方琪
作者机构：
苏州大学附属第一医院神经内科，苏州 215000
文献出处：
引用格式：
[1]吴璇;俞立强;刘美蓉;方琪-.恢复杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白表达的治疗方法研究进展)[J].中华神经科杂志,2022(05):551-560
A类：
B类：
杜氏肌营养不良症,抗肌萎缩蛋白,DMD,遗传性,肌肉疾病,基因突变,肌无力,死于,呼吸肌,基因治疗,要旨,通读,外显子跳跃,替代治疗,基因编辑,不同治疗方法,重要进展
AB值：
0.240236
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