典型文献
罕见病药品贝林妥欧单抗临床研发和风险获益评估及启示
文献摘要：
贝林妥欧单抗(通用名blinatumomab、中文商品名贝利妥、英文商品名Blincyto)于2014年获美国食品药品管理局(FDA)批准上市,是全球首个治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的双靶点抗体药物,持证商为美国安进公司(Amgen).作为创新生物制品,其上市申请、审评和批准过程分别经历了FDA孤儿药(orphan drug)资格认定、突破性治疗药品(breakthrough therapy)资格认定、优先审评(priority review)资格认定、附条件批准(accelerated approval)等创新药的优先和特殊政策.通过文献研究法,收集、整理、分析了FDA首次批准贝林妥欧单抗的审评报告及相关文献,在全面了解该品种特点及审评审批过程的基础上,以有效性研究评价模式为切入点,尝试总结"以患者需求为核心,以临床价值为导向"的创新药物审评审批理念的具体实践经验,以期为我国新药研发和审评提供借鉴.
文献关键词：
贝林妥欧单抗;孤儿药;罕见病;研发审评;患者需求;临床价值
中图分类号：
作者姓名：
王雪云;董江萍
作者机构：
沈阳药科大学工商管理学院,辽宁沈阳 110016;国家药品监督管理局食品药品审核查验中心,北京 100044
文献出处：
引用格式：
[1]王雪云;董江萍-.罕见病药品贝林妥欧单抗临床研发和风险获益评估及启示)[J].药物评价研究,2022(04):618-623
A类：
Blincyto,Amgen,研发审评
B类：
罕见病药品,贝林妥欧单抗,临床研发,风险获益评估,通用名,blinatumomab,商品名,美国食品药品管理局,FDA,急性淋巴细胞白血病,ALL,抗体药物,持证,国安,安进,创新生物制品,孤儿药,orphan,drug,资格认定,突破性治疗,breakthrough,therapy,priority,review,附条件批准,accelerated,approval,特殊政策,文献研究法,该品,品种特点,审评审批,有效性研究,研究评价,评价模式,患者需求,临床价值,创新药物,新药研发
AB值：
0.363258
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