典型文献
罕见病Castleman病的靶向治疗药物司妥昔单抗
文献摘要：
特发性多中心型Castleman病(iMCD),是一种可危及生命的罕见血液疾病,临床可表现为白介素-6(IL-6)等细胞因子驱动的全身性炎症症状、多发淋巴结肿大、血细胞减少和多器官功能衰竭等.注射用司妥昔单抗(商品名:萨温珂?/Sylvant?)是一种抗IL-6人-鼠嵌合单克隆抗体,可阻断人IL-6与IL-6受体相结合,对IL-6产生抑制作用,继而抑制疾病进展.作为临床急需的罕见病治疗药品,国家药品监督管理局于2021年11月30日通过优先审评审批程序批准其进口注册申请,用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒-8(HHV-8)阴性的多中心型Castleman病(MCD)成年患者.司妥昔单抗是目前临床上唯一经过随机对照临床研究评价针对iMCD疗效的药物,Ⅰ期/Ⅱ期临床试验结果显示该药具有良好的风险获益比,延展研究也验证了其长期给药的安全性.目前,司妥昔单抗已在全球超过50个国家和地区获批上市.多项国内外共识及指南推荐司妥昔单抗可作为iMCD的一线治疗药物,也被推荐用于其他类型Castleman病的治疗,包括中国Castleman病诊断与治疗专家共识、CSCO指南、CDCN共识、NCCN指南、BSH指南等.司妥昔单抗的上市为Castleman病患者提供了治疗选择.鉴于此,本研究基于国内外科学文献、临床试验数据以及指南共识等信息汇总,特将该药的作用机制、研发历程、临床研究结果等进行阐述,以期促进对该药的科学宣传及科学应用,为我国罕见病患者的临床治疗和用药提供参考.
文献关键词：
罕见病;Castleman病;特发性多中心型Castleman病;司妥昔单抗;白细胞介素-6
中图分类号：
作者姓名：
张路;李剑
作者机构：
中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院血液科,北京 100730
文献出处：
引用格式：
[1]张路;李剑-.罕见病Castleman病的靶向治疗药物司妥昔单抗)[J].中国医药导刊,2022(04):299-304
A类：
司妥昔单抗,iMCD,Sylvant,CDCN
B类：
Castleman,靶向治疗药物,特发性,多中心型,血液疾病,白介素,全身性炎症,淋巴结肿大,血细胞减少,多器官功能衰竭,注射用,商品名,嵌合,单克隆抗体,疾病进展,国家药品监督管理局,优先审评审批,审批程序,人类免疫缺陷病毒,HIV,疱疹病毒,HHV,成年患者,一经,随机对照临床研究,研究评价,该药,药具,批上,一线治疗,诊断与治疗,专家共识,CSCO,NCCN,BSH,治疗选择,内外科,外科学,科学文献,临床试验数据,指南共识,特将,科学应用,罕见病患者
AB值：
0.27779
相似文献
机标中图分类号，由域田数据科技根据网络公开资料自动分析生成，仅供学习研究参考。
