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CRISPR/Cas9基因编辑技术在构建眼科疾病动物模型中的应用
文献摘要：
成簇规律间隔短回文重复序列及其相关蛋白9(CRISPR/Cas9)系统是一种利用RNA指导核酸内切酶进行基因编辑的技术，具有操作简便、靶向精准、周期短、基因敲除效率高等特点，被广泛用于多个物种的基因编辑及疾病基因治疗中。目前，采用该技术已构建了多种眼科疾病动物模型，如角膜营养不良模型(
UBIAD1、
TGF-
β R124C基因突变)、青光眼模型(
MYOC Y435H、
OPTN E50K和
PMEL基因突变)、白内障模型(
GJA8、
KPNA4、
c-
Maf、
AQP5和
PIKFYVE基因突变)、Leber先天性黑矇动物模型(
KCNJ13和
LCA5基因突变)、视网膜母细胞瘤动物模型(
RB1/
RBL基因突变)和视网膜色素变性动物模型(
HKDC1、
C8ORF37、
CERKL、
PRCD、
ASRGL1、
LRAT和
PDE6B基因突变)等。还有研究者采用该基因编辑技术进一步证实了
MFRP、
CPAMD8、
Pax6和
FREM基因在动物眼部发育过程中的作用。本文就CRISPR/Cas9基因编辑技术在构建眼科疾病动物模型中的应用进行综述。
文献关键词：
CRISPR-Cas系统;基因编辑;眼病;动物模型
中图分类号：
作者姓名：
马啸辰;刘红玲
作者机构：
哈尔滨医科大学第一附属医院眼科医院，哈尔滨 150001
文献出处：
引用格式：
[1]马啸辰;刘红玲-.CRISPR/Cas9基因编辑技术在构建眼科疾病动物模型中的应用)[J].中华实验眼科杂志,2022(10):972-975
A类：
UBIAD1,R124C,MYOC,Y435H,OPTN,E50K,PIKFYVE,KCNJ13,LCA5,HKDC1,C8ORF37,ASRGL1,LRAT,PDE6B,MFRP,CPAMD8,FREM
B类：
CRISPR,Cas9,基因编辑技术,眼科疾病,疾病动物模型,成簇规律间隔短回文重复序列,核酸内切酶,周期短,基因敲除,除效率,疾病基因,基因治疗,角膜营养不良,TGF,基因突变,青光眼,PMEL,白内障,GJA8,KPNA4,Maf,AQP5,Leber,先天性,黑矇,视网膜母细胞瘤,RB1,RBL,视网膜色素变性,CERKL,PRCD,Pax6,眼部发育,眼病
AB值：
0.306168
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