目的:评价北京儿童医院（BCH）改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）04方案的疗效及安全性。方法:回顾性队列研究。将2016年1月至2017年12月北京儿童医院血液肿瘤中心收治的采用BCH改良HLH-04方案（诱导期将地塞米松替换为甲泼尼龙、减低依托泊苷的剂量和频次、除自身免疫相关HLH外不使用环孢素）治疗的110例HLH患儿作为改良组，将2012年1月至2015年12月该中心收治的应用标准HLH-04方案治疗的102例HLH患儿作为对照组，对两组的早期缓解率、生存率、不良反应等方面进行比较分析。组间比较采用秩和检验或χ2检验。结果:改良组患儿发病年龄为 1.9（1.1，3.5）岁，男 65 例，女 45 例；对照组发病年龄为2.0（1.2，4.6）岁，男 47 例，女 55 例。两组患儿在发病年龄及性别上，差异均无统计学意义（均 P>0.05）。除纤维蛋白原［1.3（1.0，1.7）比1.1（0.8，1.4）g/L， Z=-2.67， P=0.008］、自然杀伤细胞活性［13.9（13.4，16.3）%比14.9（12.0，16.1）%， Z=-2.34， P=0.028］之外，两组患儿在病因、病程、首发临床表现、实验室检查等方面差异均无统计学意义（均 P>0.05）。改良组与对照组患儿2个月、3年总生存率差异均无统计学意义［84.5%（93/110）比76.5%（78/102），78.2%（86/110）比67.6%（69/102），χ 2=2.28、3.07， P=0.131、0.080］。骨髓抑制主要发生于前3周，发生率低于对照组［47.3%（52/110）比62.7%（64/102），χ 2=5.11， P=0.024］。与对照组相比，改良组真菌感染率较低［3.6%（4/110）比13.7%（14/102），χ 2=6.93， P=0.008］。改良组死于化疗后不良反应的患儿较少［8.0%（2/25）比30.3%（10/33），χ 2=4.31， P=0.038］。 结论:BCH改良HLH-04方案减低了化疗强度，总体疗效不劣于标准HLH-04方案，明显降低了化疗相关骨髓抑制率、真菌感染率和病死率。

淋巴组织细胞增多症，嗜血细胞性;儿童;队列研究

程芬芬;马宏浩;焦莹;魏昂;廉红云;王冬;杨颖;赵晓曦;李志刚;王天有;张蕊

国家儿童医学中心　首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心　儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室　儿科学国家重点学科　儿科重大疾病研究教育部重点实验室　北京市儿科研究所血液疾病研究室，北京　100045;中国人民大学统计学院研究生院，北京　100045

中华儿科杂志

[1]程芬芬;马宏浩;焦莹;魏昂;廉红云;王冬;杨颖;赵晓曦;李志刚;王天有;张蕊-.北京儿童医院改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症04方案疗效及安全性评价)[J].中华儿科杂志,2022(08):804-809

儿童医院,噬血细胞性淋巴组织细胞增生症,疗效及安全性,安全性评价,BCH,HLH,回顾性队列研究,血液肿瘤,肿瘤中心,诱导期,地塞米松,甲泼尼龙,减低,依托泊苷,自身免疫,免疫相关,不使用,环孢素,应用标准,缓解率,秩和检验,发病年龄,纤维蛋白原,自然杀伤细胞活性,首发,实验室检查,面差,总生存率,真菌感染,感染率,死于,化疗后,总体疗效,劣于,化疗相关骨髓抑制,骨髓抑制率,病死率,淋巴组织细胞增多症,嗜血

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