目的:分析芦可替尼联合脂质体阿霉素、依托泊苷、甲泼尼龙和（或）培门冬酰胺酶（RU-DEP+/-L）对儿童复发/难治性（R/R）噬血细胞综合征［噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）］的疗效以及安全性。方法:回顾性分析2018年1月至2019年12月期间于首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心应用RU-DEP+/-L治疗的R/R HLH患儿。结果:共纳入16例患儿，男13例、女3例，诊断时年龄［ M（ Q1， Q3）］为1（1，2）岁。13例患儿诊断为EB病毒（EBV）-HLH，2例为EBV诱发的原发性HLH，1例为不明原因HLH，其中3例EBV-HLH同时合并巨细胞病毒（CMV）感染。一线治疗后，11例无反应，5例达到完全反应后再次复发。9例患儿采用了RU-L-DEP方案，7例患儿采用了RU-DEP方案。RU-DEP+/-L治疗总体反应率为10/16，完全反应率3/16，血浆EBV-DNA阴转率为7/15。随访时间35.1（2.4，40.7）个月，9/16患儿存活。RU-DEP+/-L治疗后获得反应衔接造血干细胞移植（HSCT）3年总生存率高于挽救治疗后无反应、未行HSCT患儿（ P=0.048）。16例患儿中有9例出现不同程度的骨髓抑制，13例合并感染。 结论:RU-DEP+/-L可作为挽救治疗药物用于儿童R/R HLH的二线方案，可有效控制部分患儿HLH活动，为后续HSCT提供机会。不良反应主要是骨髓抑制及并发感染，患儿耐受可。

噬血细胞综合征;儿童;复发;难治;预后;随访研究

国家儿童医学中心　首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心　儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室　儿科学国家重点学科　儿科重大疾病研究教育部重点实验室，北京　100045;国家儿童医学中心　首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心　儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室　儿科学国家重点学科　儿科重大疾病研究教育部重点实验室　北京市儿科研究所血液疾病研究室，北京　100045

[1]魏昂;马宏浩;张利平;廉红云;杜俊烨;王冬;崔蕾;欧雯欣;赵云泽;赵晓曦;张莉;李志刚;王天有;张蕊-.芦可替尼联合脂质体阿霉素、依托泊苷、甲泼尼龙和（或）培门冬酶对儿童复发/难治性噬血细胞综合征的疗效分析)[J].中华医学杂志,2022(28):2167-2172

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