目的 探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素,为开展临床治疗提供依据.方法 单中心、前瞻性地收集2018年1月-2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资料,分析疗效、安全性及预后影响因素.结果 90例患儿中,中位用药年龄6.9(1.1～15.9)岁,中位病程9(2～98)个月;其中63例使用四剂方案,27例使用单剂方案,两种方案患者基线齐同.总有效(OR)率为35.6％,完全有效(CR)率为21.1％,部分有效(PR)率为14.4％;中位起效时间为2(1～12)周;持续有效(SR)率为31.1％,中位持续时间为49(15～51)周.用药1年后OR率为25.6％:CR率为15.6％,PR率为10％.半年后复发率为12.5％,1年时复发率为28.1％,中位复发时间为35(16～52)周.无长期不良反应发生及感染风险增加.比较OR、无效(NR)两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者NR率较高(P=0.027);比较SR、非SR两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者SR率较低(P=0.002).结论 小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童ITP有效、安全,适用于儿童ITP的二线治疗;抗甲状腺抗体阳性可能预示小剂量利妥昔单抗疗效不佳,具体机制有待进一步探索.

原发性免疫性血小板减少症;儿童;小剂量利妥昔单抗;疗效;安全性;预后影响因素

朱筱旌;马静瑶;陈振萍;谢幸娟;张佳璐;马洁;姚佳峰;张利强;吴润晖

100045北京,首都医科大学儿科系;国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院,血液病中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院,血液病中心,北京市儿科研究所,血液疾病研究室

中国小儿血液与肿瘤杂志

[1]朱筱旌;马静瑶;陈振萍;谢幸娟;张佳璐;马洁;姚佳峰;张利强;吴润晖-.小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症90例临床观察)[J].中国小儿血液与肿瘤杂志,2022(06):367-371,389

小剂量利妥昔单抗,二线治疗,原发性免疫性血小板减少症,临床观察,儿童免疫性血小板减少症,ITP,单中心,分析疗效,预后影响因素,CR,PR,起效时间,SR,复发时间,长期不良反应,不良反应发生,感染风险,NR,抗甲状腺抗体,体阳,预示,具体机制

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