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血友病基因治疗现状与展望
文献摘要：
血友病是一种由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因异常引起的先天性出血性疾病,为预防出血需要从儿童时期频繁地静脉注射凝血因子浓缩物.基因治疗可能通过一次性注射治愈血友病.使用腺相关病毒(AAV)载体对血友病进行基因治疗临床试验已取得明显疗效.尽管该方法在不久的将来可能改变血友病治疗模式,目前仍不能对具有抗AAV衣壳中和抗体的患者进行治疗,克服针对AAV的宿主免疫反应十分重要.由于AAV载体基因组在细胞分裂过程中被稀释,还需长期观察临床试验的治疗效果.本文重点介绍血友病基因治疗的现状及未来发展方向.
文献关键词：
血友病;基因治疗;腺相关病毒
中图分类号：
作者姓名：
代新岳;张磊
作者机构：
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)国家血液系统疾病临床医学研究中心实验血液学国家重点实验室国家血友病病例信息管理中心,天津300020
文献出处：
引用格式：
[1]代新岳;张磊-.血友病基因治疗现状与展望)[J].罕见病研究,2022(04):386-390
A类：
B类：
血友病,基因治疗,治疗现状,现状与展望,凝血因子,先天性,出血性疾病,预防出血,静脉注射,浓缩物,腺相关病毒,AAV,治疗临床,临床试验,不久,治疗模式,衣壳,中和抗体,宿主免疫,免疫反应,细胞分裂
AB值：
0.305386
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