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《肝脏靶向腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗研究》解读
文献摘要：
1 研究背景
血友病B是由于编码凝血因子9( FⅨ)的基因突变导致FⅨ缺少而引起的一种单基因遗传病,主要表现为全身各部位的自发性出血或损伤后出血不止.根据患者血液中缺少的凝血因子的活性可以分为轻度( 5％～40％)、中度( 1％～5％)、重度(<1％).血友病的治疗在过去几十年经历了从全血、血浆到重组凝血因子替代治疗的发展.
文献关键词：
血友病B;肝脏靶向腺相关病毒;基因治疗
中图分类号：
作者姓名：
孙婷;张磊
作者机构：
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所,实验血液学国家重点实验室,国家血液系统疾病临床医学研究中心,细胞生态海河实验室,天津市血液病基因治疗研究重点实验室,中国医学科学院血液病基因治疗重点实验室,中国医学科学院干细胞医学中心,北京协和医学院干细胞与再生医学系,天津,300020
文献出处：
引用格式：
[1]孙婷;张磊-.《肝脏靶向腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗研究》解读)[J].血栓与止血学,2022(06):1187-1191
A类：
肝脏靶向腺相关病毒
B类：
AAV,血友病,基因治疗,治疗研究,研究背景,凝血因子,基因突变,单基因遗传病,自发性出血,不止,全血,替代治疗
AB值：
0.215627
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