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贝利尤单抗治疗儿童难治性系统性红斑狼疮15例的疗效及预后随访研究
文献摘要：
目的:分析15例应用贝利尤单抗治疗的儿童难治性系统性红斑狼疮(SLE)患儿的转归，初步评价该药的安全性和有效性。方法:采用回顾性、真实世界临床研究方法，选取2020年4月1日至2022年3月31日北京儿童医院风湿科明确诊断并完整随访的难治性SLE患儿15例为研究对象。通过对比不同治疗时期(治疗前、治疗4周、8周、12周、6个月和12个月)患儿的临床症状、辅助检查结果、SLE疾病活动指数(SLEDAI-2000)、医师整体评估(PGA)评分的变化情况及不良事件发生情况，判断贝利尤单抗治疗的安全性和有效性。其中计数资料采用百分比表示，计量资料满足正态分布的采用
±
s表示，计量资料两样本比较采用
t检验，
P<0.05为差异有统计学意义。
结果:患儿男女比例为3∶2，起病年龄(7.93±4.99)岁；基础治疗时间4个月~5年1个月；以狼疮性肾炎(LN)为主要靶器官损害者8例，持续1年以上低补体血症为主者2例，中枢神经系统受累为主者2例；合并抗磷脂综合征2例；婴幼儿早发型SLE 1例。其中1例LN患者合并神经精神性狼疮及双膝关节股骨头远端梗死、3例合并腰椎压缩性骨折及髋关节梗死。患儿均经规范传统治疗诱导缓解3个月及以上，维持期存在疾病活动度轻-中度活动，糖皮质激素减药困难。应用贝利尤单抗基线时，SLEDAI-2000评分4~13分；PGA评分1~2.50分。基础治疗包括糖皮质激素联合免疫抑制剂(环孢素、吗替麦考酚酯、来氟米特片)和抗疟药，依据靶器官损伤情况不同，同时应用环磷酰胺和/或雷公藤治疗。接受静脉注射贝利尤单抗后的药物安全性显示，本研究患儿中有1例治疗后4周出现呼吸道感染症状；另外1例患儿于治疗后8周出现谷丙转氨酶轻度升高，分别给予对症治疗后恢复正常。余13例患儿未发现与药物相关的不良反应。治疗后4周，SLEDAI-2000与PGA评分较基线水平改善，差异有统计学意义(SLEDAI-2000
P＝0.002；PGA
P＝0.006)，临床无复发病例。1例家族性冻疮样红斑狼疮患儿，治疗2周后，皮疹明显改善，治疗8周后出现低热伴皮疹增多；治疗16周后，体温正常，皮疹基本消退。
结论:贝利尤单抗治疗难治性儿童SLE临床有效，至今无严重不良事件记录。但其长期疗效及安全性尚需进行多中心、大样本、长期深入的研究。
文献关键词：
儿童系统性红斑狼疮;贝利尤单抗;安全性;有效性
中图分类号：
作者姓名：
檀晓华;李彩凤;赵文甲;邝伟英;邓江红;张俊梅
作者机构：
国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院风湿科，北京 100045
文献出处：
引用格式：
[1]檀晓华;李彩凤;赵文甲;邝伟英;邓江红;张俊梅-.贝利尤单抗治疗儿童难治性系统性红斑狼疮15例的疗效及预后随访研究)[J].中华实用儿科临床杂志,2022(13):983-987
A类：
冻疮样红斑狼疮
B类：
贝利尤单抗,难治性,性系统,疗效及预后,预后随访,随访研究,转归,初步评价,该药,真实世界临床研究,临床研究方法,儿童医院,风湿科,辅助检查,疾病活动指数,SLEDAI,整体评估,PGA,不良事件发生情况,中计,正态分布,两样,儿男,男女比例,起病年龄,基础治疗,治疗时间,狼疮性肾炎,LN,靶器官损害,补体,中枢神经系统受累,抗磷脂综合征,婴幼儿,早发型,神经精神性狼疮,双膝关节,股骨头,远端,腰椎压缩性骨折,髋关节,传统治疗,诱导缓解,维持期,疾病活动度,糖皮质激素,减药,联合免疫,免疫抑制剂,环孢素,吗替麦考酚酯,来氟米特片,抗疟药,靶器官损伤,伤情,环磷酰胺,雷公藤,静脉注射,药物安全性,呼吸道感染,感染症状,谷丙转氨酶,对症治疗,基线水平,家族性,皮疹,低热,消退,严重不良事件,长期疗效,疗效及安全性,尚需,多中心,大样本,儿童系统性红斑狼疮
AB值：
0.338068
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