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基于Orphadata数据库的中国罕见病界定及累积时点患病率测算
文献摘要：
目的:利用Orphadata数据库,分析中国第一批罕见病的特征及流行病学数据,研究罕见病科学界定,推动罕见病相关政策制定.方法:将中国121种罕见病与Orphadata数据库中的罕见病进行对应,构建121种罕见病的时点患病率数据库.结果:121种罕见病全部能够与Orphadata数据库对应,中国第一批罕见病累积时点患病率为0.24％ ～1.50％,粗略测算影响中国人口范围在341万～2121万之间.结论:建议将中国罕见病官方界定为患病率低于0.40‰的疾病,及时更新罕见病目录并建立罕见病药物和医疗器械资格认定制度,建立全国性罕见病患者登记协作平台,准确掌握中国罕见病患者流行病学数据.
文献关键词：
第一批罕见病目录;Orphadata;测算;比较研究
中图分类号：
作者姓名：
李壮琪;杨浦;杨悦
作者机构：
清华大学药学院,北京100084;国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室,北京100084
文献出处：
引用格式：
[1]李壮琪;杨浦;杨悦-.基于Orphadata数据库的中国罕见病界定及累积时点患病率测算)[J].中国新药杂志,2022(24):2422-2428
A类：
Orphadata
B类：
时点,患病率,科学界,粗略,罕见病药物,医疗器械,资格认定,认定制度,全国性,罕见病患者,患者登记,记协,协作平台,第一批罕见病目录
AB值：
0.205758
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