典型文献
促进罕见病基因疗法创新研发和注册的路径研究
文献摘要：
罕见病发病率很低但种类繁多,受影响的患者群体数量大,且发病早、病情重、预后差、多数缺乏有效治疗手段,成为个人、家庭和社会的巨大负担.绝大多数罕见病是遗传病,存在基因异常.近年来,随着人类基因组图谱的确定和测序技术的进步,对多个罕见病致病基因、基因变异的致病机制及基因型和临床分型关系的研究获得突破,多款基因治疗药物获得各国药品监管机构的批准,用于治疗罕见病.我国已经发布多个鼓励罕见病药品注册政策文件.本文以治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物为例,介绍该类药物如何适用我国药品监管政策中加快药品注册的路径,为促进我国罕见病药品创新研发,加速临床急需的药品上市提供参考.
文献关键词：
儿童用药;基因治疗;罕见病;脊髓性肌萎缩症;科学监管
中图分类号：
作者姓名：
黄云虹;赵晨阳;王晶;鲁爽;高晨燕
作者机构：
国家药品监督管理局 药品审评中心,北京100022
文献出处：
引用格式：
[1]黄云虹;赵晨阳;王晶;鲁爽;高晨燕-.促进罕见病基因疗法创新研发和注册的路径研究)[J].中国临床药理学杂志,2022(24):3060-3064
A类：
B类：
基因疗法,创新研发,治疗手段,遗传病,人类基因,基因组图谱,致病基因,基因变异,致病机制,基因型,临床分型,多款,基因治疗,治疗药物,国药,药品监管,监管机构,罕见病药品,药品注册,政策文件,脊髓性肌萎缩症,监管政策,药品创新,儿童用药,科学监管
AB值：
0.293452
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