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罕见病脊髓性肌萎缩症治疗新药利司扑兰的临床药理与应用
文献摘要：
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种主要发生在婴幼儿时期的致残致死的罕见神经肌肉疾病,目前治疗仍是个难题.2021年6月,全球首个治疗SMA口服药物利司扑兰(Risdiplam)经国家药监局批准上市,它是一种小分子运动神经元2(SMN2)前体mRNA剪接修饰剂,通过提高患者体内的功能SMN蛋白水平达到治疗脊髓性肌萎缩症的作用,适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症.本文主要针对新药利司扑兰的作用机制、药理学、安全性和经济性以及临床应用开展简要的介绍.
文献关键词：
脊髓性肌萎缩症;利司扑兰;药理作用;临床应用
中图分类号：
作者姓名：
韦石凤;孙忠实;赵志刚
作者机构：
首都医科大学 附属北京天坛医院 药学部,北京 100070;首都医科大学 药学院,北京100069;解放军总医院 第六医学中心 药学部,北京 100037
文献出处：
引用格式：
[1]韦石凤;孙忠实;赵志刚-.罕见病脊髓性肌萎缩症治疗新药利司扑兰的临床药理与应用)[J].中国临床药理学杂志,2022(02):171-174,184
A类：
利司扑兰,Risdiplam
B类：
罕见病,脊髓性肌萎缩症,新药,临床药理,SMA,婴幼儿时期,致残,神经肌肉疾病,口服药物,经国,国家药监局,小分子,分子运动,运动神经元,SMN2,剪接,月龄,药理学,药理作用
AB值：
0.212526
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