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隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症的基因治疗进展
文献摘要：
隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）是由编码Ⅶ型胶原α-1链的COL7A1基因发生突变导致缺少有功能的Ⅶ型胶原蛋白（C7）所致，尚无有效治疗方法，支持性缓和治疗是目前唯一的治疗手段。基因治疗有望成为RDEB的有效治疗措施。本文综述了目前国际上各RDEB基因治疗临床试验的策略、进展及优缺点，展望今后的发展方向。
文献关键词：
大疱性表皮松解;基因疗法;胶原Ⅶ型;成纤维细胞;角蛋白细胞
中图分类号：
作者姓名：
鲍迎秋;张艳君;李博;宫静;傅裕;徐哲
作者机构：
北京医院皮肤科 国家老年医学中心 中国医学科学院老年医学研究院，北京 100730;中吉智药（北京）生物技术有限公司，北京 100176;克拉玛依市中心医院门诊部，克拉玛依 834000;国家儿童医学中心 首都医科大学附属北京儿童医院皮肤科，北京 100045
文献出处：
引用格式：
[1]鲍迎秋;张艳君;李博;宫静;傅裕;徐哲-.隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症的基因治疗进展)[J].中华皮肤科杂志,2022(08):739-743
A类：
RDEB
B类：
隐性遗传,遗传性,营养不良型,大疱性表皮松解症,基因治疗,治疗进展,COL7A1,有功,胶原蛋白,C7,支持性,缓和,治疗手段,治疗措施,治疗临床,临床试验,基因疗法,成纤维细胞,角蛋白细胞
AB值：
0.292238
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