目的:探讨儿童恶性横纹肌样瘤（MRT）的临床特点、治疗方案及预后。方法:回顾性分析2015年6月至2021年6月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科收治的18例MRT患儿的临床资料，根据年龄、性别、肿瘤分型、临床分期等因素分组，采用Kaplan‐Meier法计算无进展生存率（PFS）和总生存率（OS），应用Log‐rank检验比较不同组间患儿的生存率差异，用Cox回归模型分析影响预后因素。结果:18例MRT患儿中男5例、女13例，发病年龄30.5（12.0，75.0）月龄，肿瘤直径（80±29）mm，免疫组织化学均不表达整合酶相互作用因子1（INI-1）。肾脏恶性横纹肌样瘤（MRTK）7例、中枢神经系统非典型畸胎样横纹肌样瘤（ATRT）6例、肾外非中枢神经系统横纹肌样瘤（EERT）5例，确诊时12例临床分期为Ⅲ~Ⅳ期，11例有局部或远处转移，4例在治疗中发生转移。首选手术切除，3例术前行穿刺活检，13例完全切除，4例部分切除，1例未能手术。13例参照肾母细胞瘤、髓母细胞瘤及横纹肌肉瘤国内常用方案化疗，5例采用国际通用方案；9例接受放疗，其中MRTK 1例，ATRT和EERT各4例。截至2022年1月，存活7例，死亡11例。3年的PFS、OS分别为（8±8）%和（14±12）%，Log-rank检验比较组间5年OS，结果示EERT组高于ATRT和MRTK组（χ2=16.31， P<0.001），肿瘤直径<80 mm组高于≥80 mm组（χ2=4.49， P=0.034），接受放疗组高于未放疗组（χ2=3.97， P=0.046），差异均有统计学意义。将肿瘤分型、年龄、肿瘤直径、放射治疗、化疗方案纳入Cox回归模型分析发现，以上因素对OS的影响差异均无统计学意义（均 P>0.05）。Log-rank检验分析3年PFS，EERT组高于ATRT和MRTK组（χ2=11.14， P=0.004），>3岁组高于≤3岁（χ2=10.10， P=0.001），差异均有统计学意义。将肿瘤分型、临床分期、肿瘤直径、年龄、肿瘤破裂、放射治疗纳入Cox回归模型分析示：临床分期（ HR=0.49，95% CI 0.26~0.94， P=0.031）、肿瘤直径（ HR=8.67，95% CI 1.84~40.89， P=0.006）、年龄（ HR=0.01，95% CI 0.00~0.15， P=0.001）对PFS的影响差异均有统计学意义。 结论:MRT多发生于儿童早期，侵袭性和致命性强，尚无标准治疗方案，临床分期、肿瘤大小和年龄是影响疾病进展的危险因素。

儿童;预后;恶性横纹肌样瘤

殷楚云;王颖超;杜伟闯;刘玉峰

郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科，郑州　450052

中华儿科杂志

[1]殷楚云;王颖超;杜伟闯;刘玉峰-.儿童恶性横纹肌样瘤18例分析)[J].中华儿科杂志,2022(09):908-914

ATRT,EERT

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