目的 确定小儿髓母细胞瘤(MB)免疫组化结果中是否存在预后预测潜力的标志物,并整合临床特征构建指导MB患儿术后个性化管理的风险分层系统.方法 回顾分析2011年1月1日至2020年8月1日因MB行切除手术患儿的临床资料,构建logistic回归模型预测术后肿瘤残余这一短期结局(STO).根据术后STO和影像转移特征将患儿分为高风险组和低风险组,采用COX回归模型分析影响复发、再次手术和生存等长期结局(LTO)的独立危险因素,应用R软件构建列线图模型,通过C指数、校准曲线和决策曲线分析(DCA)评价模型.结果 纳入MB患儿111例,男67例、女44例,中位年龄7.0(4.0～9.0)岁.肿瘤直径>5.0 cm(OR=8.07,95％CI:2.62～24.89)和MYC蛋白表达(OR=4.03,95％CI:1.29～12.63)可预测STO(AUC=0.81,95％CI:0.69～0.92,P<0.001).高风险组(n=50)12个月无LTO生存率(LOFS)为76.0％(95％CI:70.0％～82.0％),低风险组(n=61)为83.6％(95％CI:78.9％～88.3％),两组差异有统计学意义(HR=2.77,95％CI:1.53～5.01).COX回归分析显示,风险分组、年龄≤3岁、肿瘤直径>5.0 cm、MYC阳性是患儿LTO不佳的独立危险因素(P<0.05),基于以上临床-生物独立危险因素建立列线图可准确预测患儿LOFS,其C指数为0.715,并且在校准曲线中显示列线图预测风险与实际发生风险的一致程度较高,DCA中在较大的预测概率范围内该列线图都有不错的净收益,展示出良好的临床效用.结论 使用风险分组、年龄、肿瘤直径和MYC构建的列线图有利于对小儿MB进行有针对性的监测和管理.

髓母细胞瘤;预后;列线图

张再禹;梁平

重庆医科大学附属儿童医院神经外科 国家儿童健康与疾病临床医学研究中心 儿童发育疾病 研究教育部重点实验室 儿科学重庆市重点实验室 重庆 400014

临床儿科杂志

[1]张再禹;梁平-.基于临床及肿瘤生物学特征的儿童髓母细胞瘤预后列线图构建及验证)[J].临床儿科杂志,2022(07):527-533

LOFS

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