目的:分析巴利昔单抗治疗异基因造血干细胞移植后糖皮质激素耐药/依赖急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者的疗效。方法:对2015年1月至2018年12月期间于中国医学科学院血液病医院行异基因造血干细胞移植后发生皮肤、肠道、肝脏aGVHD并应用巴利昔单抗治疗的87例血液病患者进行回顾性分析。巴利昔单抗用药方案：成人及体重≥35 kg儿童每次20 mg，体重<35 kg儿童每次10 mg，第1、4、8天各给药1次，以后每周用药1次，在巴利昔单抗治疗后第7、14、21、28、42、56天分别进行疗效评估。结果:①87例患者中，男51例（58.6%），女36例（41.4%），中位年龄34（4~63）岁，经典型aGVHD 54例，迟发型aGVHD 33例，糖皮质激素耐药49例，糖皮质激素依赖38例。②35例（40.2%）获得完全缓解（CR），23例（26.4%）获得部分缓解（PR），29例患者未缓解（NR），总有效率（ORR）为66.7%（58/87）。③经典型aGVHD组、迟发型aGVHD组ORR分别为77.8%（42/54）、48.5%（16/33）。④中位随访154（4~1813）d，全部87例患者移植后6个月总生存（OS）率为44.8%（95% CI 39.5%~50.1%），移植后1年OS率为39.4%（95% CI 34.2%~44.3%）。⑤巴利昔单抗治疗后CR组（35例）、PR组（23例）、NR组（29例）移植后6个月OS率分别为80.0%（95% CI 73.2%~86.8%）、39.1%（95% CI 28.9%~49.3%）、6.9%（95% CI 2.2%~11.6%）（ χ2=34.679， P<0.001），移植后1年OS率分别为74.3%（95% CI 66.9%~81.7%）、30.4%（95% CI 20.8%~40.0%）、3.4%（95% CI 0%~6.8%）（ χ2=43.339， P<0.001）。经典型aGVHD组、迟发型aGVHD组移植后6个月OS率分别为57.4%（95% CI 50.7%~64.1%）、24.2%（95% CI 16.7%~31.7%）（ χ2=9.109， P=0.004），移植后1年OS率分别为51.9%（95% CI 45.1%~58.7%）、18.2%（95% CI 11.5%~24.9%）（ χ2=9.753， P=0.003）。⑥单因素及多因素分析结果显示，迟发型aGVHD（ OR=3.121，95% CI 1.770~5.503， P<0.001）、用药前明尼苏达积分高危组（ OR=3.591，95% CI 1.931~6.679， P<0.001）、用药前存在活动性感染（ OR=1.881，95% CI 1.029~3.438， P=0.040）、伴有非GVHD所致重要脏器功能受损（ OR=3.100，95% CI 1.570~6.121， P=0.001）是影响巴利昔单抗疗效的独立危险因素。 结论:巴利昔单抗对于糖皮质激素耐药/依赖aGVHD具有良好的疗效和安全性；迟发型、用药前明尼苏达积分高危组、存在感染或重要脏器功能受损患者疗效不佳。

巴利昔单抗;急性移植物抗宿主病;造血干细胞移植

贺振新;张荣莉;翟卫华;马巧玲;庞爱明;杨栋林;何祎;魏嘉璘;陈欣;姜尔烈;冯四洲;韩明哲

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）造血干细胞移植中心，实验血液学国家重点实验室，国家血液系统疾病临床医学研究中心，天津　300020;贺振新现在昆明医科大学第一附属医院血液科，昆明　650032

中华血液学杂志

[1]贺振新;张荣莉;翟卫华;马巧玲;庞爱明;杨栋林;何祎;魏嘉璘;陈欣;姜尔烈;冯四洲;韩明哲-.巴利昔单抗治疗糖皮质激素耐药/依赖急性移植物抗宿主病87例疗效分析)[J].中华血液学杂志,2022(02):120-127

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