目的:探讨人源化CD19 CAR-T细胞（hCART19s）治疗儿童及青少年复发、难治性急性淋巴细胞白血病（R/R ALL）的疗效及安全性，研究影响其预后的相关因素。方法:筛选2016年5月至2021年9月徐州医科大学附属医院入组NCT02782351临床试验中31例25岁以下儿童及青少年R/R ALL患者的临床资料，评价hCART19s在年轻患者中的疗效及安全性。结果:hCART19s输注后1个月，短期疗效评估显示27例（87.1%）患者获得完全缓解（CR）或完全缓解兼部分血细胞计数缓解（CRi）。治疗期间，20例（64.5%）患者出现1~2级细胞因子释放综合征（CRS），4例（12.9%）出现3~4级CRS；2例患者出现1级神经系统毒性。中位随访19.3（2.2~62.4）个月，中位无事件生存（EFS）率和总生存（OS）率分别为15.7（95% CI 8.7~22.5）个月和32.2（95% CI 10.6~53.9）个月。桥接移植患者EFS和OS率均高于未桥接移植患者[EFS：（75.0±12.5）%对（21.1±9.4）%， P=0.010；OS：（75.0±12.5）%对（24.6±10.2）%， P=0.012]；既往治疗线数>3次的患者EFS和OS率明显低于治疗线数≤3次的患者[EFS：0对（49.5±10.4）%， P<0.001；OS：0对（52.0±10.8）%， P<0.001]。截止随访终点，13例患者出现CD19阳性（CD19 +）复发，1例出现CD19阴性（CD19 -）复发。 结论:hCART19s可有效治疗儿童及青少年R/R ALL患者，其严重不良事件发生率较低。桥接移植、治疗线数可对患者长期疗效及预后产生影响。

嵌合抗原受体;人源化;CD19;难治复发;急性淋巴细胞白血病

王诗媛;赵李娜;程海;施明;陈伟;齐昆明;孙财;王雪;曹江;徐开林

徐州医科大学附属医院血液科，徐州　221002

中华血液学杂志

[1]王诗媛;赵李娜;程海;施明;陈伟;齐昆明;孙财;王雪;曹江;徐开林-.人源化CD19 CAR-T细胞治疗儿童及青少年复发难治急性淋巴细胞白血病患者的疗效及安全性)[J].中华血液学杂志,2022(07):557-561

hCART19s,NCT02782351

人源化,细胞治疗,儿童及青少年,复发难治,急性淋巴细胞白血病,白血病患者,疗效及安全性,难治性,性急,ALL,研究影响,徐州,大学附属医院,临床试验,年轻患者,输注,短期疗效,疗效评估,完全缓解,血细胞计数,CRi,治疗期间,细胞因子释放综合征,CRS,无事件生存,EFS,总生存,OS,桥接,治疗线数,截止,CD19 ,严重不良事件,不良事件发生率,长期疗效,疗效及预后,嵌合抗原受体,难治复发

0.254052