目的:评估CD19靶向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)伴髓外复发患者的疗效和安全性.方法:回顾性收集2016年1月至2021年10月在浙江大学医学院附属第一医院接受CD19靶向的CAR-T细胞治疗的15例B-ALL伴髓外复发患者的资料.采用Kaplan-Meier分析法评估患者的总存活率和无白血病存活率,观察不同部位的髓外病灶对CD19靶向的CAR-T细胞治疗的反应,并对CD19靶向的CAR-T细胞治疗期间细胞因子释放综合征(CRS)、血液学毒性、免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)等不良反应进行统计分析.结果:15例患者中位随访时间为7(3～71)个月,最佳疗效为完全缓解11例(73.3％),中位完全缓解持续时间为6(2～27)个月;部分缓解3例(20.0％);疾病进展1例(6.7％).CD19靶向的CAR-T细胞治疗总反应率达93.3％(14/15),随访终点总存活率为80.0％(12/15).15例患者累计复发率和复发病死率分别为40.0％(6/15)和20.0％(3/15),目前9例(60.0％)患者无病生存.15例患者中,13例(86.7％)发生CRS,其中1～2级7例,3级6例;1例(6.7％)出现可逆性ICANS;15例(100.0％)出现B细胞发育不全;12例(80.0％)发生严重血液学不良反应;2例(13.3％)出现肝功能异常;1例(6.7％)出现肾功能异常;4例(26.7％)发生感染.上述不良反应均控制良好.结论:CD19靶向的CAR-T细胞治疗复发/难治B-ALL伴髓外复发患者疗效明确,不良反应控制良好.

急性B淋巴细胞白血病;嵌合抗原受体T细胞;复发/难治;髓外复发;CD19;疗效;安全性

黄荦;张明明;魏国庆;赵厚力;胡永仙;黄河

浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心,浙江杭州310003;浙江大学医学中心良渚实验室,浙江杭州311121;浙江大学血液学研究所,浙江杭州310058;浙江省干细胞与细胞免疫治疗工程实验室,浙江杭州310058

浙江大学学报（医学版）

[1]黄荦;张明明;魏国庆;赵厚力;胡永仙;黄河-.CD19靶向的嵌合抗原受体T细胞治疗急性B淋巴细胞白血病伴髓外复发患者的疗效和安全性)[J].浙江大学学报（医学版）,2022(02):151-159

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