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进行性肌营养不良动物模型及治疗药物研究进展
文献摘要：
进行性肌营养不良是由肌萎缩蛋白(dystrophin)基因缺陷所导致的X连锁隐性遗传性退行性病,目前尚无有效治疗手段.随着对进行性肌营养不良的深入研究,已开发出一系列动物疾病模型用于评价治疗药物疗效,如肌营养不良蛋白缺陷小鼠、双基因敲除Duchenne肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)表型小鼠、肌萎缩蛋白缺陷犬和斑马鱼肌萎缩模型等.多种治疗手段和药物正处于研发阶段,如抑制无义突变、外显子跳跃疗法、基因治疗、缓解钙毒性药物和抗氧化剂等.该文对进行性肌营养不良的发病机制、动物模型的建立和评价以及治疗药物进行综述.
文献关键词：
肌萎缩蛋白;进行性肌营养不良;动物模型;基因缺陷;评价指标;药物
中图分类号：
作者姓名：
张贤政;葛瑾茹;张玲玲;魏伟
作者机构：
安徽医科大学临床药理研究所,抗炎免疫药物教育部重点实验室,安徽省高校抗炎免疫药物协同创新中心,安徽省高校抗炎免疫药物创新团队 安徽 合肥 230032
文献出处：
引用格式：
[1]张贤政;葛瑾茹;张玲玲;魏伟-.进行性肌营养不良动物模型及治疗药物研究进展)[J].中国药理学通报,2022(01):16-21
A类：
B类：
进行性肌营养不良,动物模型,治疗药物,药物研究进展,肌萎缩蛋白,dystrophin,基因缺陷,连锁,隐性遗传,遗传性,退行性,治疗手段,动物疾病,疾病模型,药物疗效,双基因敲除,Duchenne,muscular,dystrophy,DMD,斑马鱼,多种治疗,无义突变,外显子跳跃,基因治疗,性药物,抗氧化剂
AB值：
0.30105
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