目的:评价不同供体异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)一线治疗极重型再生障碍性贫血(VSAA)的疗效与安全性.方法:回顾性分析接受一线allo-HSCT治疗的VSAA患者临床资料,统计分析总生存(OS)率、移植物抗宿主病(GVHD)发生率、植入成功率及无病生存(EFS)率等指标.结果:共纳入56例患者,男33例,女23例,中位年龄为25(14,36)岁.同胞全相合造血干细胞移植(MSD-HSCT)25例,替代供体造血干细胞移植(AD-HSCT)31例.56例患者均获得造血重建,MSD组、AD组中性粒细胞植入时间分别为12(10,15)、13(11,15)(P=0.140),血小板植入时间分别为 11(9,16)、12(10,15)(P=0.372),急性 GVHD(aGVHD)发生率分别为 16.00％、45.16％(P=0.027),Ⅰ～Ⅱ 度 aGVHD 发生率分别为 12.00％、38.71％(P=0.025),Ⅲ/Ⅳ度 aGVHD 发生率分别为 4.00％、6.45％(P=0.685),慢性GVHD(cGVHD)发生率分别为44.00％、22.58％(P=0.149),巨细胞病毒(CMV)血症发生率分别为40.00％、61.29％(P=0.133),EB病毒(EBV)血症发生率分别为68.00％、67.74％(P=0.984).2组患者的 3 年预期 OS 率分别为 92.00％、87.09％(P=0.682),EFS 率分别为 84.00％、77.42％(P=0.737).结论:MSD-HSCT、AD-HSCT一线治疗VSAA的总体疗效和安全性大致相当.对于无同胞全相合供体的VSAA患者,一线接受AD-HSCT是一个可行的选择.

极重型再生障碍性贫血;异基因造血干细胞移植;同胞全相合供体;替代供体

付安蝶;吴佳颖;朱晓健;杨漾;黄丽芳;王娜;王珏;徐金环;万玉玲;曹阳;肖毅;隗佳;孟凡凯;张义成;张东华

华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科,湖北武汉 430030

内科急危重症杂志

[1]付安蝶;吴佳颖;朱晓健;杨漾;黄丽芳;王娜;王珏;徐金环;万玉玲;曹阳;肖毅;隗佳;孟凡凯;张义成;张东华-.不同供体异基因造血干细胞移植一线治疗56例极重型再生障碍性贫血的疗效及安全性观察)[J].内科急危重症杂志,2022(05):378-382

替代供体,同胞全相合供体

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