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β地中海贫血基因治疗的研究现状
文献摘要：
β地中海贫血主要是由于β珠蛋白基因突变引起的慢性溶血性孟德尔遗传病.目前定期输血、祛铁、脾摘除以及异体造血干细胞移植(HSCT)仍面临巨大挑战.基于病毒载体介导的基因添加和核酸酶介导的基因编辑在靶细胞中的成功,基因治疗逐渐成为根治β地中海贫血的新疗法,临床应用中具有非常明显的优势,但也存在一定局限性.本文围绕β地中海贫血基因治疗的基础研究以及临床应用展开综述,总结了基因治疗机制、现状,以期为β地中海贫血基因治疗的相关研究和临床应用提供参考.
文献关键词：
β地中海贫血;传统治疗;基因治疗;基因添加;基因编辑
中图分类号：
作者姓名：
许伟明;镡颖;蔡东玲;朱宝生
作者机构：
昆明理工大学 医学院,云南昆明650500;云南省第一人民医院 医学遗传科,云南 昆明650032
文献出处：
引用格式：
[1]许伟明;镡颖;蔡东玲;朱宝生-.β地中海贫血基因治疗的研究现状)[J].中国临床药理学杂志,2022(23):2911-2914
A类：
B类：
地中海贫血,基因治疗,珠蛋白基因,基因突变,溶血性,孟德尔遗传,遗传病,前定,输血,摘除,除以,异体造血干细胞移植,HSCT,病毒载体,基因添加,核酸酶,基因编辑,靶细胞,新疗法,非常明显,定局,治疗机制,传统治疗
AB值：
0.303458
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