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神经遗传病治疗的新希望
文献摘要：
神经遗传病是一组主要累及神经系统，包括中枢神经、周围神经、肌肉的遗传性疾病，临床表现复杂多样，治疗难度较大。近年来，随着对神经遗传性疾病病因和发病机制的深入研究，针对突变基因研发的基因治疗方法如反义寡核苷酸、RNA干扰、腺相关病毒介导的基因转导、具有基因修饰作用的小分子化合物和规律间隔成簇短回文重复序列/Cas9基因编辑等以及针对致病机制关键靶点研发的具有潜在疗效的药物逐步向临床应用转化，为神经遗传病患者的治疗带来新的希望。
文献关键词：
遗传学，医学;神经系统疾病;临床试验，Ⅰ期;临床试验，Ⅱ期;临床试验，Ⅲ期;基因治疗
中图分类号：
作者姓名：
何若洁;姚晓黎
作者机构：
中山大学附属第一医院神经科 广东省重大神经疾病诊治研究重点实验室 国家临床重点专科和国家重点学科，广州510080
文献出处：
引用格式：
[1]何若洁;姚晓黎-.神经遗传病治疗的新希望)[J].中华神经科杂志,2022(07):671-681
A类：
B类：
神经遗传,遗传病,新希望,中枢神经,周围神经,遗传性疾病,突变基因,基因治疗,反义寡核苷酸,腺相关病毒,基因转导,基因修饰,修饰作用,小分子化合物,规律间隔成簇短回文重复序列,Cas9,基因编辑,致病机制,关键靶点,遗传学,神经系统疾病,临床试验
AB值：
0.322686
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