典型文献
罕见出血性疾病药物研发现状与思考
文献摘要：
《第一批罕见病目录》中纳入的罕见遗传性出血性疾病仅血友病一种.然而临床中已知的罕见出血性疾病远不止血友病.与血友病相比,其他大多数罕见出血性疾病更缺乏有效性的治疗手段.血友病是罕见出血性疾病中药物研发较多、较成功的案例,并逐步实现了临床研究与药物研发间的良性循环.药物研发单位可以参考血友病领域的药物研发历程,借鉴血友病药物研发的经验,在罕见出血性疾病中拓宽药物研发领域;通过加强基础研究,实现药物机制创新;借鉴其他罕见病药物研发思路,关注罕见病自然病史研究的重要价值,关注定量药理学工具的应用,提高罕见出血性疾病药物研发效率,并最终满足罕见出血性疾病患者亟待满足的治疗需求.
文献关键词：
罕见病;出血性疾病;药物研发
中图分类号：
作者姓名：
唐凌;邹丽敏;杜瑜;齐玥丽;相美亦;杨志敏
作者机构：
国家药品监督管理局药品审评中心,北京100022
文献出处：
引用格式：
[1]唐凌;邹丽敏;杜瑜;齐玥丽;相美亦;杨志敏-.罕见出血性疾病药物研发现状与思考)[J].罕见病研究,2022(04):461-467
A类：
B类：
见出,出血性疾病,药物研发,研发现状,现状与思考,第一批罕见病目录,遗传性出血性,血友病,远不止,止血,治疗手段,良性循环,发单,研发领域,加强基础,机制创新,罕见病药物,研发思路,自然病史,注定,定量药理学,研发效率,治疗需求
AB值：
0.231626
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