典型文献
治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症的药物——Casimersen
文献摘要：
Casimersen是用于治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)的磷酸二酰胺吗啉低聚物(PMO).DMD是由DMD基因突变导致肌营养不良蛋白缺失引起的.Casimersen可与抗肌萎缩蛋白前mRNA第45外显子结合,从而使mRNA加工过程中排除或跳过该外显子,最终产生一种缩短的、功能性的抗肌萎缩蛋白达到治疗的目的.Casimersen能够为8％适合45外显子跳跃突变的DMD患者提供治疗.临床试验结果表明,接受Casimersen治疗的患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的产生增多,且该药物在患者中具有较好的安全性和耐受性.本文对其药物作用机制、药物代谢动力学、药物有效性、药物安全性及用法用量等内容进行总结,旨在为临床用药提供基本参考.
文献关键词：
Casimersen;杜氏肌营养不良症;45外显子;临床评价
中图分类号：
作者姓名：
王晶;徐文峰;陈頔;金鹏飞
作者机构：
北京医院 药学部 国家老年医学中心 中国医学科学院老年医学研究院 北京市药物临床风险与个体化应用评价重点实验室(北京医院),北京 100730
文献出处：
引用格式：
[1]王晶;徐文峰;陈頔;金鹏飞-.治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症的药物——Casimersen)[J].临床药物治疗杂志,2022(05):17-20
A类：
Casimersen
B类：
外显子跳跃,跳跃突变,杜氏肌营养不良症,DMD,二酰胺,吗啉,低聚物,PMO,基因突变,抗肌萎缩蛋白,白前,加工过程,中排,临床试验,骨骼肌,该药,耐受性,药物作用机制,药物代谢动力学,药物有效性,药物安全性,用法用量,临床用药,本参,临床评价
AB值：
0.247007
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