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国内外罕见病药物临床试验概况分析与思考
文献摘要：
目的 分析比较国内外罕见病药物临床试验的现状,为进一步推动我国罕见病药物临床试验发展提供参考.方法 通过提取我国"药物临床试验登记与信息公示平台"中罕见病药物临床试验数据,从项目注册情况、试验类型和分期、涉及的疾病、方案设计等多个层面分析我国罕见病药物临床试验的特点,并与国外罕见病药物临床试验的注册数据进行比较.结果 截至2022年3月31日,我国"药物临床试验登记与信息公示平台"共登记罕见病药物临床试验337项,涉及37个病种、125种试验药物.其中,生物等效性试验127项,占37.6％;国内项目278项,占82.4％;含儿童受试者的项目103项,占比约30％.与国外相比,我国罕见病药物临床试验具有如下特点:(1)项目数量呈明显增长趋势;(2)创新药物临床试验少,仿制药生物等效性试验多;(3)有儿童受试者参与的试验项目比例较高.结论 我国罕见病创新药临床研究依然是薄弱环节,有待在完善立法、加大财政支持力度、人才培养、创新研究路径和方法等方面持续发力.
文献关键词：
少见病;中国;药物;临床研究;分析
中图分类号：
作者姓名：
梁宇光;王谦;丁倩;郭春彦;王奇巍;陈超阳;赵志刚;王晓玲
作者机构：
100045北京,国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院药学部;200040上海,中国医药工业信息中心;100034北京,北京大学第一医院药学部;100050北京,首都医科大学附属北京天坛医院药学部
文献出处：
引用格式：
[1]梁宇光;王谦;丁倩;郭春彦;王奇巍;陈超阳;赵志刚;王晓玲-.国内外罕见病药物临床试验概况分析与思考)[J].中华临床医师杂志（电子版）,2022(05):379-384
A类：
B类：
罕见病药物,概况分析,分析与思考,试验发展,药物临床试验登记与信息公示平台,临床试验数据,册数,共登,病种,试验药物,生物等效性试验,内项,有如,项目数,创新药物,仿制药,试验项目,完善立法,财政支持,研究路径,路径和方法,少见病
AB值：
0.20806
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