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Leber遗传性视神经病变的基因治疗
文献摘要：
Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传性视神经疾病，由线粒体DNA突变导致视网膜神经节细胞退行性改变。目前该病治疗手段有限，早期进行对症支持治疗以及药物治疗可能对患者视力有所改善。基因治疗近年来进展迅速，多项临床研究已证实其安全性和有效性。单眼基因治疗对LHON患者视功能改善有一定帮助，且可以提高未注射眼视力，安全性和耐受性较好。未来需要更大样本量、更长随访时间的研究来进一步验证基因治疗的疗效及安全性。基因治疗有望成为一种安全有效的治疗方式，为LHON患者带来希望。
文献关键词：
Leber遗传性视神经病变;DNA,线粒体;腺相关病毒;基因疗法;综述
中图分类号：
作者姓名：
缪青梅;陈长征;元佳佳
作者机构：
武汉大学人民医院眼科中心, 武汉 430060
文献出处：
引用格式：
[1]缪青梅;陈长征;元佳佳-.Leber遗传性视神经病变的基因治疗)[J].中华眼底病杂志,2022(12):1031-1034
A类：
B类：
Leber,遗传性视神经病变,基因治疗,LHON,母系,视神经疾病,视网膜神经节细胞,退行性改变,治疗手段,对症支持治疗,视力,有所改善,单眼,视功能,功能改善,耐受性,大样本量,长随,随访时间,疗效及安全性,腺相关病毒,基因疗法
AB值：
0.284775
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