目的 比较去甲基化药物(HMA)单药和HMA联合改良IAG(伊达比星+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子)方案治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效和安全性.方法 收集2015年3月～2021年3月收治于苏州大学附属第一医院,并行HMA单药或联合改良IAG方案治疗的初诊中高危MDS患者资料,分析临床特征及相关基因突变对疗效的影响,并比较组间不良反应发生情况.结果 经过两个疗程的治疗,联合化疗组总体有效(ORR)率及完全缓解(CR)率明显高于单药治疗组(P=0.012,P<0.001).多因素分析显示,患者初诊时平均红细胞血红蛋白量(MCH)水平是影响ORR的独立因素(P=0.049),NPM1基因突变是影响CR的独立因素(P=0.009),5号染色体长臂缺失(5q-)是影响骨髓完全缓解(mCR)率的独立因素(P=0.041);联合化疗组不良反应尤其是Ⅲ～Ⅳ级骨髓抑制的发生率显著高于单药治疗组,组间差异有统计学意义(P=0.002);联合化疗组感染发生率也较高,但经积极抗感染治疗后组间差异缩小(P=0.890).结论 HMA联合改良IAG方案治疗中高危MDS患者较HMA单药疗效好,但Ⅲ～Ⅳ级骨髓抑制的不良反应发生率更高.MCH较高水平、合并NPM1基因突变及5q-的患者接受HMA或联合改良IAG方案治疗的效果均优于平均水平.

骨髓增生异常综合征;去甲基化药物;联合化疗;NPM1;5号染色体长臂缺失(5q-)

陈程;王珊;孙爱宁

苏州大学附属第一医院,江苏省血液研究所,卫生部血栓与止血重点实验室,血液学协同创新中心,江苏苏州 215006

中国处方药

[1]陈程;王珊;孙爱宁-.去甲基化单药与联合改良IAG方案治疗中高危骨髓增生异常综合征患者疗效及安全性的临床分析)[J].中国处方药,2022(12):23-27

mCR

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