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基于CRISPR技术的β-地中海贫血基因编辑的研究进展
文献摘要：
β-地中海贫血(简称β-地贫)是因β-珠蛋白链缺失引起溶血和无效红细胞生成的单基因遗传病.正常情况下,胎儿在出生时γ-珠蛋白基因沉默,而成年β-珠蛋白基因开始表达.若胎儿γ-珠蛋白基因终身持续表达,便可缓解因β-珠蛋白基因缺乏而引起的贫血.因此治疗性的激活γ-珠蛋白基因成为研究的重点.规律间隔成簇短回文重复序列( clustered regular-ly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)系统自2012年至今发展迅猛,并在治疗地中海贫血的研究中取得了显著成果.使用CRISPR/Cas9基因编辑技术、碱基编辑技术( base editor,BE)和引导编辑技术(prime editor,PE)纠正β-地贫患者造血干细胞(hem-atopoietic stem cells,HSCs)中的突变已被认为是有效产生血红蛋白的新型治疗方法.然而,基因编辑有其优势的同时,也存在一些缺点.故本综述的重点是阐述目前最先进的CRISPR技术在治疗β-地贫中的研究进展,并比较它们在使用过程中的利与弊.
文献关键词：
β-地中海贫血;CRISPR技术;基因编辑
中图分类号：
作者姓名：
贾吉宏;王春芳
作者机构：
右江民族医学院附属医院检验科,广西百色533000;右江民族医学院研究生学院,广西百色533000
文献出处：
引用格式：
[1]贾吉宏;王春芳-.基于CRISPR技术的β-地中海贫血基因编辑的研究进展)[J].右江医学,2022(11):856-860
A类：
无效红细胞生成,atopoietic
B类：
CRISPR,地中海贫血,地贫,溶血,单基因遗传病,胎儿,珠蛋白基因,基因沉默,续表,治疗性,规律间隔成簇短回文重复序列,clustered,regular,ly,interspaced,short,palindromic,repeats,Cas9,基因编辑技术,碱基编辑技术,base,editor,BE,引导编辑,prime,PE,造血干细胞,hem,stem,cells,HSCs,最先,利与弊
AB值：
0.326807
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