典型文献
慢性肉芽肿病的造血干细胞移植和基因治疗
文献摘要：
慢性肉芽肿病(chronic granulomatous disease,CGD)具有慢性、侵袭性和机会性感染以及自身炎症并发症的特点,抗生素和生物制剂等药物防治可改善预后,但基因所致造血干细胞(hematopoietic stem cells,HSCs)的缺陷问题仍存在,患者仍有发生危及生命的感染或炎症的风险.随着寿命延长,肺功能不全而致残,平均每隔4.5年因疾病所致需行外科手术,生活质量较差[1-2].异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,Allo-HSCT)可从根本上解决感染和免疫失调的问题[3-4],是目前较为成熟的根治方法.此病系单基因疾病,基因治疗亦可纠正缺陷的HSCs[5],目前正处于研究阶段.
文献关键词：
中图分类号：
作者姓名：
唐湘凤;胡斯奇
作者机构：
100007北京,中国人民解放军总医院第七医学中心儿科医学部儿童血液科,出生缺陷防控关键技术国家工程实验室,儿童器官功能衰竭北京市重点实验室
文献出处：
引用格式：
[1]唐湘凤;胡斯奇-.慢性肉芽肿病的造血干细胞移植和基因治疗)[J].中国小儿血液与肿瘤杂志,2022(04):217-220,237
A类：
B类：
慢性肉芽肿病,基因治疗,chronic,granulomatous,disease,CGD,侵袭性,机会性感染,生物制剂,药物防治,hematopoietic,stem,cells,HSCs,缺陷问题,寿命延长,肺功能,致残,每隔,外科手术,异基因造血干细胞移植,allogeneic,transplantation,Allo,HSCT,免疫失调,此病,单基因疾病,可纠正,研究阶段
AB值：
0.416362
相似文献
机标中图分类号，由域田数据科技根据网络公开资料自动分析生成，仅供学习研究参考。
