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罕见疾病药物研发的特殊考虑
文献摘要：
1.获取罕见疾病临床数据 罕见疾病不但发病率/患病率极低,而且疾病类型繁多,表型复杂,临床表现多样化,患者人群可覆盖新生儿至老年患者,加之临床诊疗方面对其认知有限,目前积累的基础数据显著少于常见多发疾病,这为新药临床研发的试验设计和有效性评估带来很大挑战.
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[1]-.罕见疾病药物研发的特殊考虑)[J].中国医药导刊,2022(04):313
A类：
B类：
罕见疾病,药物研发,临床数据,患病率,疾病类型,新生儿,老年患者,临床诊疗,新药,临床研发,有效性评估
AB值：
0.34644
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