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FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法
文献摘要：
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Skysona (elivaldogene autotemcel,Lenti-D)的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查:该药是一种一次性基因疗法,用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者.CALD是一种罕见的神经退行性疾病,主要影响年幼儿童,可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡.
文献关键词：
中图分类号：
作者姓名：
北京市药品监督管理局政务服务中心
作者机构：
文献出处：
引用格式：
[1]北京市药品监督管理局政务服务中心-.FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法)[J].首都食品与医药,2022(18):6
A类：
Skysona,elivaldogene,autotemcel
B类：
FDA,授予,优先审查,肾上腺脑白质营养不良,CALD,基因疗法,美国食品药品监督管理局,受理,Lenti,生物制品,BLA,该药,神经退行性疾病,年幼儿,不可逆转,神经功能,功能丧失
AB值：
0.279366
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