典型文献
基因治疗血友病的临床试验设计探讨
文献摘要：
血友病A或B是遗传性出血性疾病,由凝血因子Ⅷ或Ⅸ突变所致.目前凝血因子替代疗法仍为血友病A或B的主要治疗手段,该疗法需要频繁、终生进行凝血因子输注,以控制和预防出血.基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择,可能通过单次给药即实现长期、稳定的提升凝血因子水平,从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和关节畸形.本文从有效性评价终点、临床试验设计、入组人群、受试者监测等方面,对基因治疗血友病的临床试验设计因素进行探讨,以期为研发企业提供参考.
文献关键词：
基因治疗;血友病;临床试验;凝血因子;腺相关病毒
中图分类号：
作者姓名：
赵晨阳;黄云虹;于爱平;高晨燕
作者机构：
国家药品监督管理局 药品审评中心,北京100022
文献出处：
引用格式：
[1]赵晨阳;黄云虹;于爱平;高晨燕-.基因治疗血友病的临床试验设计探讨)[J].中国临床药理学杂志,2022(17):2102-2105
A类：
B类：
基因治疗,血友病,临床试验设计,设计探讨,遗传性出血性,出血性疾病,凝血因子,替代疗法,治疗手段,终生,输注,预防出血,治疗选择,单次给药,替代治疗,关节畸形,有效性评价,评价终点,组人,研发企业,腺相关病毒
AB值：
0.316822
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