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中国遗传性视网膜疾病临床试验视觉功能评估及终点指标推荐专家共识
文献摘要：
近年来以基因治疗为代表的新兴精准医学技术的高速发展，为遗传性视网膜疾病（IRD）等过去尚无有效治疗方法的罕见致盲性眼病带来了治疗的希望。虽然过去十年内IRD相关药物临床试验在全球范围内加速发展，但由于IRD存在基因及临床表型高度异质性，同时流行病学及疾病自然病程等研究有限，多数患者就诊时视觉功能损伤严重，传统视觉功能评价指标难以在上述研究中应用，导致此类临床试验缺乏公认的视觉功能评估及研究终点指标及评价方法，这对研究设计、有效性评价和临床实践应用等方面提出了重大挑战。目前针对IRD药物临床试验安全性及视觉功能等疗效终点指标及评价方法尚未形成系统的规范化指导意见。因此，为了规范和统一IRD临床试验有效性评价及终点指标选择，中华医学会眼科学分会眼底病学组以及中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会组织国内相关专家，经过反复讨论，提出了我国IRD药物临床试验疗效终点及评价指标的共识性推荐意见，供临床医师在临床研究和实践中参考应用，旨在促进我国IRD临床试验及自然病程研究设计水平的提高和有效地评估疾病进展及干预疗效。相信随着医学科学和临床试验发展，相关内容将不断完善与更新。
文献关键词：
眼疾病，遗传性;视网膜疾病;临床试验;有效性评价;终点指标;多数赞同
中图分类号：
作者姓名：
中华医学会眼科学分会眼底病学组;中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会
作者机构：
文献出处：
引用格式：
[1]中华医学会眼科学分会眼底病学组;中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会-.中国遗传性视网膜疾病临床试验视觉功能评估及终点指标推荐专家共识)[J].中华眼底病杂志,2022(08):626-635
A类：
B类：
遗传性,视网膜疾病,视觉功能,功能评估,终点指标,专家共识,基因治疗,精准医学,医学技术,IRD,致盲性眼病,药物临床试验,加速发展,临床表型,度异质性,自然病程,功能损伤,功能评价,有效性评价,试验安全,指标选择,中华医学会,眼科学,分会,眼底病,共识性,推荐意见,临床医师,设计水平,疾病进展,干预疗效,相信,医学科,学科学,试验发展,眼疾病,多数赞同
AB值：
0.284585
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