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中国罕见病领域新进展(2020—2021)
文献摘要：
2020—2021年,我国罕见病领域取得突出进展.罕见病相关政策方面,国家层面已建立罕见病国家重点实验室,并筹建国家罕见病质控中心,对罕见病药物实行零关税;地方层面不断扩大纳入医保的罕见病范围.罕见病用药方面,共14种罕见病药物被纳入医保,13种罕见病药物在国内获批上市,并有多种罕见病用药被纳入优先审评或临床试验默示许可.罕见病患者登记与流行病学研究方面,我国已启用国家罕见病注册系统,并建立罕见病患者登记制度;首个重症肌无力流行病学调查结果公布,溶酶体贮积症筛查项目启动,首个软骨发育不全队列研究正式启动.在官方政策和渠道之外,罕见病患者组织和信息平台均发挥重要补充作用.
文献关键词：
罕见病;中国;政策;罕见病用药;流行病学
中图分类号：
作者姓名：
何山;高仕奇;何欣悦;刘鹏;金晔;李相言;朱以诚;陈丽萌;朱卫国;张抒扬
作者机构：
中国医学科学院北京协和医院心内科,北京100730;中国医学科学院北京协和医院疑难重症及罕见病国家重点实验室,北京100730;中国医学科学院北京协和医院神经科,北京100730;中国医学科学院北京协和医院肾内科,北京100730;中国医学科学院北京协和医院全科医学科 (普通内科) ,北京100730
文献出处：
引用格式：
[1]何山;高仕奇;何欣悦;刘鹏;金晔;李相言;朱以诚;陈丽萌;朱卫国;张抒扬-.中国罕见病领域新进展(2020—2021))[J].协和医学杂志,2022(01):39-45
A类：
B类：
出进,国家重点实验室,筹建,质控,罕见病药物,零关税,医保,罕见病用药,药方,批上,审评,临床试验,默示许可,罕见病患者,患者登记,流行病学研究,启用,登记制度,重症肌无力,力流,流行病学调查,溶酶体贮积症,软骨发育不全,全队,队列研究,患者组织,信息平台,充作
AB值：
0.29596
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