典型文献
黏多糖贮积症Ⅰ型患儿酶替代治疗一例
文献摘要：
黏多糖贮积症位列我国《第一批罕见病目录》,可分为11种亚型.黏多糖贮积症Ⅰ型目前治疗方法主要有造血干细胞移植以及酶替代治疗.2020年12月北京协和医院收治了1例黏多糖贮积症Ⅰ型患儿,在围移植期应用拉罗尼酶进行了酶替代治疗,这是国内首次将拉罗尼酶用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的病例.本文介绍了针对该患儿的用药监护,为今后黏多糖贮积症Ⅰ型患者的酶替代治疗提供参考.
文献关键词：
黏多糖贮积症Ⅰ型;酶替代治疗;拉罗尼酶
中图分类号：
作者姓名：
邹垚;连冬梅;孙静;马明圣
作者机构：
中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院 儿科,北京 100730
文献出处：
引用格式：
[1]邹垚;连冬梅;孙静;马明圣-.黏多糖贮积症Ⅰ型患儿酶替代治疗一例)[J].临床药物治疗杂志,2022(05):72-74
A类：
拉罗尼酶
B类：
黏多糖贮积症,酶替代治疗,一例,位列,第一批罕见病目录,造血干细胞移植,北京协和医院,用药监护
AB值：
0.133774
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