典型文献
利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗β-地中海贫血的最新进展
文献摘要：
β-地中海贫血是β-珠蛋白基因(HBB)点突变或缺失引起的单基因遗传病,患者产生溶血性贫血,其生存主要依赖于反复输血及去铁治疗,最终导致多器官受损、衰竭,给个人、家庭和国家带来严重的经济负担.随着基因编辑技术的蓬勃发展,可能治愈基因突变性疾病的基因治疗应运而生,其中CRISPR/Cas9基因编辑技术凭其靶向特异性、经济性等优势备受关注,并已广泛应用于分子生物学以及生命科学领域的研究.如今CRISPR/Cas9基因编辑技术修复人多能干细胞HBB基因、诱导胎儿血红蛋白(HbF)合成或抑制α-珠蛋白基因(HBA基因)表达是治愈β-地中海贫血的三大可行性策略,相关临床试验已相继开展.本文就CRISPR/Cas9系统的研究进展、作用机制以及在治疗β-地中海贫血的最新研究与应用进行综述,涉及细胞实验、动物模型、临床试验等内容,并介绍了CRISPR/Cas9系统衍生的新型基因编辑工具碱基编辑器在该领域的研究应用,为促进β-地中海贫血从基础研究转向临床治疗提供新的思路和方向.
文献关键词：
CRISPR/Cas9;β-地中海贫血;HBB;基因治疗;基因编辑
中图分类号：
作者姓名：
解倩;雷双银;曲超;吴昊;刘影茹;黄萍;滕曙智
作者机构：
吉林大学白求恩医学部,病理生物学教育部重点实验室,长春130021;吉林大学白求恩第二临床医学院,长春130021;吉林大学白求恩第一临床医学院,长春130021;吉林大学白求恩第三临床医学院,长春130021
文献出处：
引用格式：
[1]解倩;雷双银;曲超;吴昊;刘影茹;黄萍;滕曙智-.利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗β-地中海贫血的最新进展)[J].科学通报,2022(21):2492-2508
A类：
B类：
CRISPR,Cas9,基因编辑技术,地中海贫血,最新进展,珠蛋白基因,HBB,点突变,单基因遗传病,溶血性贫血,反复输血,去铁治疗,经济负担,基因突变,突变性,基因治疗,分子生物学,生命科学领域,人多能干细胞,胎儿血红蛋白,HbF,HBA,可行性策略,临床试验,细胞实验,动物模型,基因编辑工具,碱基编辑器,研究应用,研究转向
AB值：
0.25798
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