目的:评估阿伐曲泊帕（APAG）转换治疗在曾应用免疫抑制治疗（IST）联合TPO受体激动剂（TPO-RA）无效或TPO-RA不耐受的再生障碍性贫血（AA）患者中的近期疗效及安全性。方法:回顾性分析2021年1月至2021年12月中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）IST联合TPO-RA（艾曲泊帕/海曲泊帕）治疗无效或TPO-RA不耐受的16例AA患者，接受APAG转换治疗的疗效及安全性。结果:16例AA患者中，中位年龄54（14~68）岁，男、女各8例。IST联合TPO-RA治疗无效患者10例（难治组），转换APAG中位治疗6（6~10）个月，7例（70%）获得三系血液学反应（HR）[完全治疗反应（CR）4例、良好治疗反应（GPR）1例、部分治疗反应（PR）2例]，均在APAG治疗3个月时开始起效；TPO-RA不耐受患者6例（不耐受组），APAG中位治疗6（2~8）个月，4例（67%）获得HR（GPR 3例、PR 1例），其中APAG治疗3个月时2例获得PR，6个月时4例患者均获得HR。APAG转换治疗过程中，未发生APAG相关2级以上不良事件，无血栓事件发生，治疗6个月时复查骨髓病理未见纤维组织增生，无一例患者因不良事件停药。结论:对于TPO-RA难治或不耐受的AA患者，APAG可作为较好的转换治疗选择。

再生障碍性贫血，重型;TPO受体激动剂;转换治疗

井丽萍;樊慧慧;杨文睿;李园;李建平;张莉;李洋;周康;熊佑桢;叶蕾;彭广新;杨洋;赵馨;张凤奎

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），实验血液学国家重点实验室，国家血液系统疾病临床医学研究中心，细胞生态海河实验室，天津　300020

中华血液学杂志

[1]井丽萍;樊慧慧;杨文睿;李园;李建平;张莉;李洋;周康;熊佑桢;叶蕾;彭广新;杨洋;赵馨;张凤奎-.阿伐曲泊帕转换治疗TPO受体激动剂难治性再生障碍性贫血疗效及安全性)[J].中华血液学杂志,2022(11):921-927

难治性再生障碍性贫血,APAG

阿伐曲泊帕,转换治疗,TPO,受体激动剂,疗效及安全性,免疫抑制治疗,IST,RA,不耐受,AA,近期疗效,中国医学科学院,血液病,血液学,艾曲泊帕,海曲泊帕,三系,治疗反应,CR,GPR,分治,始起,起效,治疗过程,不良事件,血栓事件,复查,骨髓病理,纤维组织,一例,停药,治疗选择

0.202668